SMA Elmi Komitə üzvləri, Nazirlik rəsmiləri və SMA dərnəkləri, Səhiyyə Nazirliyi tərəfindən video konfrans metodu ilə təşkil edilən Onurğa Əzələ Atrofiyasında (SMA) Mövcud Müalicələr Çalıştayına qatıldı.
SMA Elmi Komitə üzvləri iclasda istifadə edilən SMA dərmanları haqqında məlumatları paylaşdılar. Bundan əlavə, son zamanlarda gündəmə gələn mümkün gen terapiyası ilə bağlı ən müasir elmi araşdırmalar haqqında təqdimatlar etdilər.
Elmi şura tərəfindən edilən təqdimatlarda; bu yaxınlarda, 2016-cı ildə ilk dəfə bir SMA müalicəsi görmədən bir dərmanın çıxdığını, eyni il Türkiyənin dünyada ilk ölkələrdən biri olaraq bütün SMA tip 1 xəstələrin pulsuz təklifə sahib olduqlarını dilə gətirdi. Bundan bir müddət sonra, dünya dövlətlərinin əksəriyyətinin geri ödəmə sahəsinə daxil olmayan, xəstəliyin daha yüngül formaları olan tip 2 və tip 3 xəstələrimizin ölkəmizdə dərmanlardan pulsuz istifadə imkanları olduğu vurğulandı.
Bu xəstələrin müalicə almadıqlarına və 2 yaşına qədər gen terapiyası görmədikləri təqdirdə öləcəklərinə dair iddiaların həqiqəti əks etdirmədiyinə diqqət çəkən Elmi Komitə, bu məlumatları paylaşdı:
“Ərizə qiymətləndirməsi başa çatmış SMA xəstələrimiz, hələ də təsirli və yan təsirləri olduğu bilinən və ölkəmizdə uğurla tətbiq olunan müalicədən faydalanırlar.
Son zamanlarda inkişaf etdirilən və gündəmdə olan gen terapiyası ilə bağlı məlumatlar, ilk müddətdə olduğu kimi elmi komitəmiz tərəfindən dərhal və diqqətlə araşdırıldı. Yalnız son 2 ayda elmi komitəmiz 5 dəfə toplandı və dərmanla bağlı məlumatları araşdırdı.
Gen terapiyasının effektivliyinə dair elmi platformalarda yayımlanan dəlillər hələ yetərli deyil və hazırda tətbiq olunan terapiyadan üstün olduğuna dair heç bir dəlil yoxdur. Bəzi tədqiqatlarda ciddi yan təsirlər, xüsusilə qaraciyər çatışmazlığı və trombosit sayının az olması (qanaxma meyli) bildirilmişdir.
Əlavə olaraq, gen terapiyasının tətbiqi prosedurunun bir hissəsi olaraq, immunitet sisteminin ən azı bir ay bastırılması lazımdır, xüsusən daha çox çəki olan bəzi xəstələrdə bu müddət 1 ilə qədər davam edə bilər. Onsuz da kövrək olan SMA tip-1 xəstələrimizdə infeksiyalar və immunitet sisteminin basdırılması daha böyük risk yaradır və hər hansı bir xəstəliyin gedişi xəstəlikdən asılı olmayaraq ölümcül ola bilər. "
Bütün bu elmi məlumatları nəzərə alaraq elmi şura üzvləri; Gen terapiyasının tətbiqinin hələlik uyğun olmadığını və mövcud məlumatların fayda-zərər nisbəti baxımından yetərli olmadığını, məlum effektivliyi olan bir müalicənin artıq tətbiq olunduğunu və Covid-19 baş verməsi zamanı immunosupressiyanın ölüm riskini artıra biləcəyini əsas gətirərək inkişafların izlənəcəyini bildirdi.
SMA Elmi Komitəsi hər ay yeni müalicə alternativlərindəki inkişafları izləmək üçün toplanır. QHT və ailələrə mütəmadi məlumat verilir.
Şərh yazan ilk kişi olun